使SMN蛋白在儿童运动神经元中表达，从而改善肌肉运动和功能，延长生存期。该药只需注射1次。

　　2019年4月16日，索伐瑞韦3期临床数据发布。截至2018年9月7日，21名参试患儿无事件存活；7名用药患者中，有6人达到个月或更大年龄。“事件”是指死亡，或连续14天、每天至少16小时通气支持。时针再往前，2017年《新英格兰医学杂志》发文称，参与1期临床的全部15名患儿都活过了两岁。

　　2019年5月24日，索伐瑞韦获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗2岁以下、SMN1出现双等位基因突变的SMA患者。

　　时任FDA局长的奈德·夏普莱斯表示，这打破SMA治疗“唯一药”局面，是基因和细胞疗法转化的又一里程碑。

　　早在2016年12月，FDA批准全球首款SMA治疗药物诺西那生钠上市。这终结了SMA无药可用的困境。2019年2月，诺西那生钠获批在中国上市。其制造商渤健公司称，该药获得国家药品监督管理局批准，是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发SMA患者参与的临床研究数据，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。

　　诺华2020年财报称，索伐瑞韦已在37个国家获批，治疗超800例患儿。2020年是其上市后的首个完整财务年度，实现亿美元销售收入，涨幅达150%。

　　截至2018年12月31日，全球有6600余名SMA患者使用诺西那生钠治疗。其2019年销售额增长至21亿美元。

　　2021年3月，美国药品价格跟踪网站GoodRx公布十大最贵药物榜单。索伐瑞韦以每支万美元，高居榜首。

　　诺西那生钠在美国上市时，也曾被称为“天价”：每次注射约需万美元。根据说明书显示，该药需鞘内注射给药。以4剂量开始治疗，其中前3个剂量需每隔14天使用1次，第4次剂量在第3次给药后30天使用。此后，每4个月注射1次维持剂量。这意味着，该药第一年花费约为75万美元，此后每年花费约为万美元。

　　“孤儿药”定价普遍高昂？

　　盘点近年“全球最贵药物榜单”会发现，相关榜单多年来呈现出罕见病药物为主、新型抗癌药为辅的格局。

　　“对于患者和整个医疗系统而言，当前定价与这些儿童及其家庭的利益更加一致，这是一个积极的结果。”美国波士顿临床与经济评论研究所主席斯蒂文·皮尔森在一份声明中表示。

　　诺西那生钠注射液在中国市场的单支价格，为人民币万元人民币，相比最早上市的美国已有不少降幅。

　　但这两个药物跻身全球顶尖的定价，遭到多方质疑，被指远超普通家庭的经济承受能力，对医疗保险或政府机构也是巨大的经济压力。

　　“知识分子”于2019年发文指出，上述两药属“孤儿药”。这一市场很小，药企一般不愿投入资源进行研发，使得相关疾病治疗举步维艰。

　　多数药物在专利过期后会迎来大量仿制，使得药物价格急剧降低。但孤儿药的使用人群过于狭窄，仿制厂商有限，甚至鲜有厂商愿意仿制。这亦使其价格居高不下。

　　为提升索伐瑞韦可支付性和可及性，制药企业和各国政府都在想办法。

　　诺华公司推出“分期付款”策略，允许患者家庭分5年付清药费。另外，付费基于治疗结果，如没有效果可减免费用。

　　有一些国家将之纳入医保。除英国外，2020年5月13日，日本厚生劳动省将索伐瑞韦列为公共医疗保险适用对象，适用于2岁以下SMA患者，售价亿日元。这是日本国内医保适用药的最高价格。

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